Déc. 2018 – mars 2019 – Dossier : " La thérapie génique n’a pas dit son dernier mot ". Seul le sommaire est disponible au téléchargement, la version intégrale étant réservée à nos adhérents dans l'espace membres. Vous pouvez aussi contacter le département Communication. Format PDF – 717 Ko PDF ci-joint
Les facteurs favorisant la prescription pour les enfants jeunes et plus vieux incluaient le type d’assurance, le lieu de résidence, la prescription d’azythromycine/ mucolytiques, et la fréquentation de centres plus petits. Les 12 ans et plus avec une prescription dans les six mois suivant l’AMM avaient des atteintes plus sérieuses, plus de participations aux essais cliniques, participaient à des programmes pédiatriques et avaient des antibiotiques inhalés prescrits. Les 6 à 12 ans recevant Orkambi® avaient davantage tendance à avoir de l’azithromycine et de la dornase alpha prescrits ainsi qu’une assurance privée.
Environ 6000 patients et 2000 aidants avaient été dépistés de dépression et d’anxiété : 551 personnes atteintes de mucoviscidose ou leurs aidants s'étaient vu proposer un traitement pour des difficultés modérées ou sévères et 84 personnes avaient fait l'objet d'une urgence chez un spécialiste en raison de leurs idées suicidaires. Les professionnels de santé ont déclaré que le dépistage avait sensibilisé davantage à la question de la santé mentale, contribué à la déstigmatiser et facilité la discussion avec les patients et leurs aidants.
Dans l'ensemble, les femmes mucoviscidosiques courent un risque accru de sous-fertilité : 35 % est plus élevé que prévu, compte tenu d'une sous-fertilité de 15 % dans la population générale. Les femmes dont le pancréas est insuffisant (et qui doivent prendre des enzymes pancréatiques de remplacement) devraient être informées que leur risque d'avoir des difficultés à concevoir est plus élevé et qu'elles devraient être orientées rapidement vers des techniques de reproduction assistée, surtout à un âge avancé.
Une infection fongique était détectée plus fréquemment chez les patients plus âgés. Les champignons étaient répartis en moisissures et levures. Parmi les moisissures, un champignon appelé Aspergillus fumigatus a été retrouvé le plus fréquemment (34.5% des expectorations), suivi par un autre : Scedosporium (5.1%).
