Efficacité de Kalydeco®(ivacaftor) chez les patients atteints de mucoviscidose porteurs de mutations « gating » autres que G551D
Nous avons constaté, chez les enfants et les adultes atteints de mucoviscidose recrutés pour cette étude, une amélioration significative de leur fonction pulmonaire (mesurée par spirométrie), de leur test de la sueur, de leur poids et de leur qualité de vie durant la prise de Kalydeco®(ivacaftor). Nous avons également constaté une tendance à la baisse des taux d’hospitalisation et d’isolement de Pseudomonas Aeruginosa ; cependant, ces effets, bien qu’importants, n’étaient pas statistiquement significatifs (par ex., nous n’avons pu dire si ces effets étaient le résultat de la prise du traitement ou juste une variation aléatoire).
