octobre – décembre 2019 – Dossier : " Gène CFTR : 30 ans de découvertes ? ". Seul le sommaire est disponible au téléchargement, la version intégrale étant réservée à nos adhérents dans l'espace membres. Vous pouvez aussi contacter le département Communication. Format PDF – 717 Ko
Récemment, une enquête a été menée pour établir 10 priorités majeures en matière de recherche sur la mucoviscidose d’après les patients, leurs proches et les soignants. Dans le même temps, les essais cliniques en cours sur la mucoviscidose ont été analysés : sur 259 essais conduits entre janvier 2016 et septembre 2017, 33% seulement répondaient à l’une des problématiques identifiées par l’enquête.
Le Focus 2019 reprend les chiffres et messages-clés de Vaincre la Mucoviscidose. Il met également l’accent sur les actions majeures menées par l’association.
Cet essai, regroupant 26 adultes atteints de mucoviscidose, suggère que GLPG1837 contribue à améliorer l’activité de la protéine CFTR ainsi que la fonction pulmonaire de façon comparable à Ivacaftor. GLPG1837 a semblé assez bien toléré par les patients, cependant de plus amples études sont nécessaires pour confirmer ces résultats et évaluer l’impact des effets secondaires observés.
Cette étude, réalisée à partir des données des registres américains et anglais, confirme que les personnes traitées par Ivacaftor ont présenté de meilleurs résultats que les personnes non traitées. Elles ont maintenu une meilleure fonction pulmonaire, ont obtenu de meilleurs résultats nutritionnels, et ont présenté une évolution plus favorable par rapport à la survenue du diabète et d'infections bactériennes (avec P. aeruginosa) tout au long de la période de suivi allant de 4 à 5 ans. En outre, les patients traités par Ivacaftor ont présenté moins d’exacerbations pulmonaires et d’hospitalisations après le début du traitement.
