Le traitement par Orkambi® favorise la réparation de cellules épithéliales des voies respiratoires en culture prélevées chez des patients muco présentant des mutations de classe II
Notre étude a révélé qu’Orkambi® (VX-809 + VX-770) avait un effet bénéfique plus élevé sur la réparation de l’épithélium des voies respiratoires que le correcteur VX-809 seul, en l'absence d'infection. Ce traitement par Orkambi® a été efficace non seulement sur les tissus de patients homozygotes pour la mutation F508del mais également chez les patients hétérozygotes porteurs de F508del et d'une autre mutation de la même catégorie (classe II, N1303K ou I507del). En condition d’infection par la bactérie Pseudomonas aeruginosa, la réparation de l'épithélium est atténuée et après le traitement par Orkambi®, une amélioration légère mais significative a été observée.
