Focus 2018
Le Focus 2018 reprend les chiffres et messages-clés de Vaincre la Mucoviscidose. Il met également l’accent sur les actions majeures menées par l’association.
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Médiathèque
Combinaison thérapeutique de potentiateurs
Une étude vient soutenir la combinaison thérapeutique de potentiateurs chez des patients atteints de mucoviscidose porteurs de certaines mutations du gène CFTR qui ne sont pas traitées de manière efficace par les thérapies avec un seul potentiateur actuellement disponibles.
Lien entre l’insulinothérapie précoce, administrée dès les premiers signes de diabètes, et l’amélioration de la santé des patients.
Nous avons constaté une amélioration significative de la fonction respiratoire et du poids après trois mois d'insulinothérapie. Après une année d’insulinothérapie, la fonction respiratoire présentait également une amélioration par rapport à l'année précédant le traitement à l'insuline.
Evaluation audiométrique des patients pédiatriques atteints de mucoviscidose
Nous avons trouvé que 31.8% des enfants atteints de mucoviscidose ont une perte d’audition. Les estimations de la perte d’audition dans la population pédiatrique générale sont largement variables mais elle était de 14.9% dans une étude de 1998. Chez les enfants atteints de mucoviscidose, les otites moyennes chroniques (infection de l’oreille moyenne), les dysfonctions de la trompe d’Eustache (conduit permettant la ventilation de l’oreille) et les otorrées (écoulements de l’oreille) sont des facteurs prédictifs de la perte auditive. Nous recommandons que tous les enfants atteints de mucoviscidose consultent un ORL et soit testés systématiquement pour détecter une perte d’audition.
Développer des biomarqueurs pour la détection précoce des exacerbations respiratoires
Nous avons trouvé beaucoup de candidats potentiels susceptibles d’être monitorés afin de détecter les ExR plus tôt. Cependant, il y avait beaucoup de variations entre les patients, ce qui rendait difficile le développement de « biomarqueurs » qui fonctionneraient pour tout le monde. Néanmoins, lorsque nous avons analysé les données à l'aide de l'apprentissage automatique, il a été beaucoup plus facile d'identifier les patients en phase d’ExR comparé aux patients en cours de rétablissement. Nous avons ensuite montré que nous pouvions le faire sur un petit échantillon de sang.
