Nous étudions de manière plus détaillée la manière dont les protéines CFTR mutées (NK1303K et S1235R) sont dégradées et si leur expression et leur fonctionnalité peuvent être restaurées, particulièrement pour la mutation N1303K qui provoque une mucoviscidose sévère.
Il n'y a pas de différences significatives dans les taux de sucre sanguin mesurées par la surveillance continue du glucose avant ou après le traitement par Orkambi dans ce petit groupe de personnes. De futures études mesurant à la fois la sécrétion d'insuline et les modifications de la glycémie avant et après le début des nouveaux modulateurs de CFTR sont nécessaires pour mieux comprendre l'impact de ces médicaments sur la glycémie, le risque de diabète et la progression du diabète.
Support de communication institutionnel destiné au grand public, ce dépliant informe sur la mucoviscidose, l'association Vaincre la Mucoviscidose et ses missions et donne la possibilité de faire un don grâce à un bon de soutien inclus.
Le Focus 2018 reprend les chiffres et messages-clés de Vaincre la Mucoviscidose. Il met également l’accent sur les actions majeures menées par l’association.
Une étude vient soutenir la combinaison thérapeutique de potentiateurs chez des patients atteints de mucoviscidose porteurs de certaines mutations du gène CFTR qui ne sont pas traitées de manière efficace par les thérapies avec un seul potentiateur actuellement disponibles.
