Kaftrio® : bénéfices cliniques confirmés chez les patients avec une atteinte sévère

Le contexte
 
Sur la base des données recueillies dans des essais cliniques, la Haute autorité de santé (HAS) a reconnu en novembre dernier la grande valeur ajoutée de Kaftrio^® (trithérapie elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor produit par le laboratoire Vertex Pharmaceuticals), dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus selon leur profil génétique.
 
Au regard de l’intérêt que présente ce nouveau traitement et dans l’attente de sa commercialisation en France, Vertex Pharmaceuticals a décidé, en décembre 2019, de permettre un accès précoce à un nombre restreint de patients via le système d’ATUn.
Ainsi, en France, plusieurs centaines de patients avec une atteinte pulmonaire sévère sont traités par Kaftrio^®.
 

L’étude
 
Avec le soutien financier de Vaincre la Mucoviscidose et grâce à la mobilisation des soignants et des référents de la plateforme nationale de recherche clinique (PNRC), les équipes impliquées dans la conduite de l’étude ont pu suivre ces patients dans leur utilisation de Kaftrio^® en vraie vie. L’objectif de cette étude est d’évaluer la tolérance et l’efficacité de Kaftrio® en conditions réelles d’utilisation chez des patients de 12 ans et plus ayant un Volume expiratoire maximal par seconde (VEMS) inférieur à 40% de la valeur attendue.
 
Ainsi, les données de 245 patients ayant initié le traitement entre décembre 2019 et août 2020 ont été collectées et analysées. C’est la première fois que de telles données sont disponibles, puisque les patients ayant une atteinte sévère ne sont pas inclus dans les essais.
 

Les résultats obtenus
 
Les résultats obtenus après plusieurs mois de traitement (50% des patients avaient le traitement depuis au moins 3 mois), indiquent :

• Une amélioration très significative de la fonction pulmonaire et du poids (comme chez les patients moins sévèrement atteints ayant participé aux essais cliniques) ;
• Un profil d’effets indésirables très comparable à celui des patients moins sévèrement atteints ;
• La possibilité de sevrer l’oxygénothérapie et la nutrition entérale chez 50 % des patients ;
• Une diminution importante de la nécessité de recours à la greffe pulmonaire du fait de l’amélioration de l’état clinique des patients.

L’analyse de ces données a permis la rédaction d’un article scientifique publié le 18 février dans une revue internationale intitulée American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine.
 

> Les conclusions de l’article confirment les résultats de l’enquête menée par l’association auprès des patients afin de contribuer à l’évaluation du médicament par la HAS. Surtout, elles constituent un élément de plus en faveur de l’accès immédiat à Kaftrio® pour tous les patients concernés.
 

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