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GLPG1837, un nouveau potentiateur CFTR pour les patients porteurs de la mutation G551D : Etude clinique de phase 2a (Saphira1)

Cet essai, regroupant 26 adultes atteints de mucoviscidose, suggère que GLPG1837 contribue à améliorer l’activité de la protéine CFTR ainsi que la fonction pulmonaire de façon comparable à Ivacaftor. GLPG1837 a semblé assez bien toléré par les patients, cependant de plus amples études sont nécessaires pour confirmer ces résultats et évaluer l’impact des effets secondaires observés.

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Evolution de la maladie chez des patients atteints de mucoviscidose et traités par Ivacaftor (kalydeco®) : études réalisées à partir des données du registre américain et anglais.

Cette étude, réalisée à partir des données des registres américains et anglais, confirme que les personnes traitées par Ivacaftor ont présenté de meilleurs résultats que les personnes non traitées. Elles ont maintenu une meilleure fonction pulmonaire, ont obtenu de meilleurs résultats nutritionnels, et ont présenté une évolution plus favorable par rapport à la survenue du diabète et d'infections bactériennes (avec P. aeruginosa) tout au long de la période de suivi allant de 4 à 5 ans. En outre, les patients traités par Ivacaftor ont présenté moins d’exacerbations pulmonaires et d’hospitalisations après le début du traitement.

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Lien entre les saisons et les infections à Pseudomonas aeruginosa chez les jeunes enfants atteints de mucoviscidose

Une étude sur la survenue de l’infection à P. aeruginosa chez les jeunes enfants atteints de mucoviscidose en fonction des saisons a été menée sur la base des données du Registre des patients américains. Les résultats permettent de mettre en évidence la saisonnalité de l’infection par cette bactérie et pourraient avoir un impact sur les stratégies de prévention et de soins.

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Effets de l’inhalation d’aztréonam sur le microbiome pulmonaire.

Cette étude confirme que l’aztréonam inhalé contribue à améliorer l’état général des patients infectés par Pseudomonas, et montre que cet effet est corrélé à la composition du microbiome pulmonaire de chaque individu (ensemble des bactéries qui peuplent les poumons). A l’avenir, l’analyse du microbiome pourrait servir d’outil pour la mise au point de traitements antibiotiques personnalisés.

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#LeSaviezVous : Les organoïdes

Les organoïdes sont des structures multicellulaires, mimant les fonctions et la structure d’un organe. L’utilisation de ces structures représente une avancée majeure dans le domaine de la recherche biomédicale.

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