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Médiathèque
Réponse transcriptomique au traitement Lumacaftor/Ivacaftor dans la mucoviscidose
L’ARN est une copie de l’ADN qui permet la production de protéines dans les cellules. Cette étude compare le transcriptome – le profil d’ARN – produit dans les cellules du sang de personnes saines et de patients avant et après 6 mois de traitement à Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®). L’impact du traitement est minimal dans le sang. Néanmoins, les patients répondeurs démontraient des différences transcriptomiques par rapport aux patients non répondeurs. Ces profils d’ARN pourraient permettre de prédire les patients répondeurs aux traitements modulateurs de CFTR et d’identifier de nouvelles cibles thérapeutiques.
Variabilité de la détérioration des fonctions pulmonaire et digestive selon les génotypes.
Cette étude compare l’évolution de 2 caractéristiques cliniques sur 9 ans entre les patients ΔF508/ΔF508 et des patients au profil génétique variés et révèle que des profils génétiques différents peuvent conduire à une même évolution clinique. Ces résultats suggèrent qu’une nouvelle approche est nécessaire pour évaluer l’efficacité des thérapies récentes qui ciblent des mutations spécifiques.
CP 12.11.2019 - Accord Orkambi
Accord en vue sur le prix d’Orkambi® 4 ans après l’AMM : entre soulagement et inquiétude !
Effets de la pollution de l’air ambiant sur les exacerbations pulmonaires et la fonction respiratoire.
Les facteurs environnementaux impactent la fonction respiratoire des patients atteints de mucoviscidose. En combinant les données cliniques du registre américain avec des données sur la qualité de l’air, les chercheurs ont montré que l’exposition à la pollution aux particules était associée à un risque accru d’exacerbation et au déclin de la fonction pulmonaire.
