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Kaftrio : accès précoce dès 2 ans, pour les patients sans mutation F508del
La Haute Autorité de santé (HAS) vient d’autoriser l’accès précoce de Kaftrio (associé à Kalydeco) aux patients dès l’âge de 2 ans, porteurs d’au moins une mutation qui ne soit pas de classe I et n’ayant pas la mutation F508del. Grâce à cette décision, une cinquantaine d’enfants âgés entre 2 et 5 ans vont pouvoir bénéficier du traitement.
Jusqu’à présent les enfants de 2 à 5 ans qui n’avaient pas de mutation F508del et au moins une mutation qui ne soit pas de la classe 1 (mutation qui ne produit aucune protéine CFTR) ne pouvaient pas bénéficier de Kaftrio. Leurs ainés le pouvaient grâce à un cadre de prescription compassionnelle depuis mai 2022 obtenu à la demande de Vaincre la Mucoviscidose et le Centre national. L’association était déterminée à ce que dès le plus jeune âge, les patients puissent en bénéficier.
Dans le cadre de la procédure d’accès précoce devant la HAS, l’association a, tant dans sa contribution écrite que lors de son audition, fait part des vives attentes de parents. Les témoignages recueillis révèlent une attente forte d’un accès rapide au traitement, dans l’espoir d’améliorations similaires à celles déjà constatées chez d’autres profils génétiques traités par Kaftrio, notamment en termes de ralentissement de la progression de la maladie, de réduction des exacerbations et d’amélioration de la qualité de vie. L’association a insisté pour que cet accès précoce soit accordé. Car, il est établi que plus le traitement est administré tôt, plus le risque de supporter la survenance de conséquences irréversibles de la maladie est faible. Elle a aussi réitéré son souhait d’assurer une vigilance particulière concernant la survenue d’effet indésirables.
La HAS vient d’autoriser cet accès précoce, environ 50 enfants supplémentaires vont pouvoir bénéficier de ce traitement (Source Registre français de la mucoviscidose).
En pratique, cet accès précoce devrait être possible à partir de fin octobre 2025, et les CRCM prendront contact avec les familles concernées à partir de cette date. Il est inutile de les contacter, les CRCM vont s’organiser pour que tous les patients concernés puissent en bénéficier dans les meilleurs délais.
Une fois mis sous traitement, les données cliniques de ces patients viendront compléter celles des patients inclus dans la cohorte pédiatrique de suivi en vie réelle de patients sous modulateurs, coordonnée pas le Pr Sermet et financée par Vaincre la Mucoviscidose et la filière Muco-CFTR.
Cet accès précoce concerne également les patients de 6 ans et plus, n’ayant pas une mutation F508del et non porteurs de deux mutations de classe 1. Si une grande partie d’entre pouvait en bénéficier grâce au cadre de prescription compassionnelle, du fait de cet accès précoce, ce programme compassionnel va être arrêté. Tous ces patients devraient « basculer » dans la procédure d’accès précoce. Pour eux, cela ne devrait rien changer, la prescription et la délivrance à l’hôpital du traitement devrait s’effectuer dans les mêmes conditions qu’auparavant.
Un tableau détaillant les modulateurs et leurs conditions d’accès est disponible sur le site en cliquant ici.
Crédits photo : ©anatoliycherkas – istockphoto.com
