Impact médico-économique de l'introduction précoce (avant 6 ans) des modulateurs de CFTR : étude longitudinale sur données chainées SNDS_Registre Français de la mucoviscidose

Porteur du projet : Philippe REIX

Contexte :
Les traitements modulateurs de CFTR (CFTRm) sont introduits de plus en plus tôt chez les enfants avec pour objectif de retarder ou d’empêcher l’apparition de complications respiratoires irréversibles telles que les dilatations des bronches. Ainsi, chez les enfants de moins de 6 ans, il est possible dee prescrire l’ivacaftor (Kalydeco) depuis novembre 2014, le lumacaftor-ivacaftor (Orkmabi) depuis décembre 2019 et l’association elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (Kaftrio/Kalydeco) depuis juillet 2023. Si le bénéfice d’une introduction précoce pour la santé des enfants est évident, on manque actuellement d’étude sur l’impact que ces traitements prescrits précocement auront sur l’évolution des couts de soins liés à la prise en charge de la maladie (en en excluant celui lié à la prise des modulateurs) et sur la désescalade thérapeutique dans cette population de jeunes enfants bénéficiant de soins contraignants (kinésithérapie respiratoire notamment).

Objectifs :
Les objectifs de ce projet sont de décrire l’évolution des couts des soins (hors couts liés à la prescription des modulateurs de CFTR) chez des enfants ayant bénéficiés d’une introduction précoce (avant l’âge de 6 ans) de ces traitements. Du fait de l'introduction de ces traitements à un âge où la charge thérapeutique reste inférieure à celle de patients plus âgés, nous avons choisi comme critère d’évaluation principale de l’impact des modulateurs l’évolution du nombre de séance de kinésithérapie respiratoire. En effet, l’instauration de séances de kinésithérapie respiratoire est systématique dans les suites du dépistage et s’avère être un bon marqueur de la charge thérapeutique chez de jeunes enfants. Mais d’autres paramètres seront étudiés, notamment l’utilisation d’antibiotiques par voie orale, veineuse ou inhalée, la prise d’extraits pancréatiques, le nombre de venues au CRCM en consultation ou en hôpital de jour, en hospitalisation complète.

Perspectives :
L’utilisation précoce des modulateurs de CFTR chez des enfants souvent peu symptomatiques et avec une charge thérapeutique moindre que celle de patients plus âgés, devrait avoir des impacts cliniques bénéfiques déjà visibles sur le court terme. L’introduction précoce des modulateurs de CFTR vise à prévenir l’installation de lésions respiratoires irréversibles et à favoriser le maintien d’un bon état nutritionnel. Il est également important de montrer que les couts de la prise en charge hors prescription de ces traitements couteux diminuent également chez de jeunes enfants et que la désescalade thérapeutique observée chez les adultes, peut aussi être retrouvée chez de jeunes enfants.

Résultats obtenus :
Dans un projet financé par l’association en 2022  , nous avons montré l’impact des circonstances diagnostics sur l’évolution des couts des soins des enfants au cours de leur 10 premières années de vie. Les données ont été collectées du diagnostic jusqu’au moment de la prescription d’un modulateur de CFTR. Nous avons montré que le dépistage néonatal systématique était la circonstance de diagnostic la moins couteuse et que les enfants diagnostiqués après un iléus méconial avait un cout de soins au cours du suivi le plus élevé. A partir de cette étude, nous avons identifié 3 trajectoires d’enfants en fonction de leur consommation de soins. Un tiers de la population totale est qualifié de “hauts ou trés hauts consommateurs” de soins, avec des couts qui débutent a 10K€ pour se stabiliser entre 30K€ et 60K€ à 10 ans. Ces données sont les premières à montrer que le dépistage néonatal systématique mis en place en France fin 2002 est associé aux couts de soins les plus faibles sur les dix années de suivi de ces enfants.