MUCOLOOP – Impact métabolique de l’insulinothérapie semi-automatisée en boucle fermée chez les patients atteints de diabète associé à la mucoviscidose

Porteur du projet : Philippe REIX

Contexte :
L’introduction précoce des modulateurs CFTR chez les enfants atteints de mucoviscidose devrait augmenter le coût moyen des soins, notamment dans les tranches d’âge les plus jeunes qui étaient jusqu’ici moins exposées aux traitements coûteux et hospitalisations. Les coûts de prise en charge varient selon les circonstances du diagnostic et peuvent atteindre 30 à 60 000 € par an à 10 ans. La période pédiatrique (premières années de vie) est cruciale pour instaurer ces traitements, bien que certains effets indésirables (troubles du sommeil, comportement) aient été observés. Des données médico-économiques sont nécessaires pour guider les choix thérapeutiques, en évaluant aussi l’impact sur la consommation de soins et l’état de santé. Notre projet propose une étude à partir des données chainées du Registre Français de la Mucoviscidose et du SNDS pour analyser l’impact de l’introduction précoce des CFTRm.

Objectifs :
L’objectif principal de ce projet est d’analyser, chez les enfants atteints de mucoviscidose, l’effet de l’introduction précoce des modulateurs CFTR (avant l’âge de 6 ans) sur le recours à la kinésithérapie respiratoire, ainsi que sur les dépenses de santé qui y sont associées.

Les objectifs secondaires visent à déterminer l’influence de cette introduction précoce des CFTRm sur différents aspects de la prise en charge médicale des enfants :
- la consommation et les coûts des traitements, incluant les antibiotiques (oraux, intraveineux et inhalés), les bronchodilatateurs, les nébulisations fluidifiantes, et les extraits pancréatiques ;
- leur état nutritionnel ;
- la fréquence des consultations médicales programmées ou non, ainsi que les coûts qui en découlent.

Perspectives :
Cette étude s’appuie sur l’exploitation de données préalablement recueillies dans le Registre Français de la Mucoviscidose, enrichies par les informations issues du Système National des Données de Santé. Elle se déroulera en deux phases :

• La première phase consiste en une analyse des effets du traitement modulateur du CFTR, en comparant les consommations de soins et les données de santé des enfants de moins de 6 ans avant et après l’initiation de ce traitement.
• La seconde phase vise à comparer les données de ces enfants traités à celles d’un groupe témoin non exposé aux modulateurs du CFTR. Cependant, en raison de l’accès généralisé à ces traitements pour tous les enfants éligibles de moins de 6 ans, il n’existe plus de témoins contemporains. Il est donc nécessaire de recourir à l’identification de témoins historiques, c’est-à-dire des enfants comparables suivis avant l’introduction de ces traitements. Cette démarche permet d’assurer une comparaison méthodologiquement rigoureuse et adaptée au contexte médical actuel.