CP 12.11.2019 - Accord Orkambi
Accord en vue sur le prix d’Orkambi® 4 ans après l’AMM : entre soulagement et inquiétude !
Accord en vue sur le prix d’Orkambi® 4 ans après l’AMM : entre soulagement et inquiétude !
Les facteurs environnementaux impactent la fonction respiratoire des patients atteints de mucoviscidose. En combinant les données cliniques du registre américain avec des données sur la qualité de l’air, les chercheurs ont montré que l’exposition à la pollution aux particules était associée à un risque accru d’exacerbation et au déclin de la fonction pulmonaire.
Du fluide collecté par bronchoscopie dans les lobes pulmonaires de 14 patients a été analysé. Les souches mucoïdes de Pseudomonas aeruginosa semblent provoquer une inflammation légèrement supérieure aux formes non mucoïdes, quel que soit le lobe pulmonaire. Si la forme mucoïde est bien responsable de l’inflammation des poumons, et donc de la dégradation des tissus, cela implique que cette forme doit être spécifiquement ciblée par les traitements, existants ou nouveaux.
Ces tests permettent d’évaluer l’efficacité des antibiotiques sur les bactéries spécifiques qui infectent les poumons des patients mais ils sont chronophages et coûteux. L’étude, réalisée sur une base de données pédiatriques américaine, montre que ces tests sont réalisés dans 39% des cas d’hospitalisation, principalement chez les patients les plus malades. Si ces tests pouvaient entraîner une adaptation du traitement, ils ne semblaient pas retarder la survenue de la prochaine exacerbation.
octobre – décembre 2019 – Dossier : " Gène CFTR : 30 ans de découvertes ? ". Seul le sommaire est disponible au téléchargement, la version intégrale étant réservée à nos adhérents dans l'espace membres. Vous pouvez aussi contacter le département Communication. Format PDF – 717 Ko