Médiathèque

IVACAFTOR chez patients mucoviscidosiques avec fonction résiduelle - Résultats sur la fonction pulmonaire dans un essai clinique individuel de type N-of-1

Mesurer les connaissances pour la gestion de la maladie chez les adolescents ayant la mucoviscidose

Expression différentielle des gènes et récepteurs dans les monocytes chez les patients atteints de mucoviscidose

Facteurs prédictifs de la réponse clinique à Lumacaftor/Ivacaftor

Réponse transcriptomique au traitement Lumacaftor/Ivacaftor dans la mucoviscidose

L’ARN est une copie de l’ADN qui permet la production de protéines dans les cellules. Cette étude compare le transcriptome – le profil d’ARN – produit dans les cellules du sang de personnes saines et de patients avant et après 6 mois de traitement à Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®). L’impact du traitement est minimal dans le sang. Néanmoins, les patients répondeurs démontraient des différences transcriptomiques par rapport aux patients non répondeurs. Ces profils d’ARN pourraient permettre de prédire les patients répondeurs aux traitements modulateurs de CFTR et d’identifier de nouvelles cibles thérapeutiques.