Évaluation des atteintes pulmonaires chez les patients lettons atteints de mucoviscidose traités par modulateurs

Porteur du projet : Elina ALEKSEJEVA

Contexte :
La Lettonie est en cours de jumelage via un "Twinning project" de l'ECFS avec les centres pédiatriques et adultes de Bordeaux depuis 2024. L'association de parents Lettons est également jumelée à l'association vaincre la mucoviscidose. Ceci dans le but d'améliorer la qualité des soins et de promouvoir la recherche clinique. La collaboration et les échanges entre nos centres est bien établie depuis 2025 et nous envisageons maintenant l’implémentation de la recherche clinique dans notre pratique. Les patients de Lettonie ont accès aux modulateurs depuis 1 an s’ils sont porteurs d’une mutation DF508. Les autorités demandent une amélioration du VEMS de 20%, pour le maintien des thérapies ce qui ne sera pas possible chaque année. L’amélioration visuelle précises des lésions architecturales serait aussi en faveur du maintien des traitements sur le long terme et pourrait rendre accessible ces thérapies à d’autres mutations éligibles. Le bénéfice de l’étude avant et après traitement par modulateur est à la fois individuel et collectif.

Objectifs :
Le projet s’inscrit dans le cadre du « twinning project de l’ECFS » entre le centre Mixte de Lettonie et les centres pédiatriques et adultes de Bordeaux. L’objectif primaire sera de proposer aux patients lettons atteints de mucoviscidose une évaluation de l’évolution des atteintes pulmonaires sous modulateurs par imagerie et intelligence artificielle. Nous utiliserons un score visuel classique de Bhalla, et le score en intelligence artificielle 3D NOVAA-CT (Normalized Volume of Airway Abnormalities at CT) développé à Bordeaux. Les caractéristiques cliniques, microbiologiques seront décrites à la naissance, au moment de la mise en place des modulateurs et 1 an après traitement. L’étude prendra en compte l’ensemble des thérapeutiques mises en place, et leur évolution.
Pour les objectifs secondaires les patients de Lettonie seront appariés 1 :1 avec des patients Bordelais en âge et sexe. Nous réaliserons une comparaison des atteintes structurales pulmonaires et du score NOVAA avant et après traitement. Nous comparerons les trajectoires cliniques (données anthropométriques et fonctionnelles respiratoires), ainsi que les traitements et leur évolution.

Perspectives :
Cette étude permettra une évaluation précise individuelle et collective de notre cohorte pédiatrique et adulte. 
L’objectif du projet est aussi de jumeler la recherche entre le site mentor de Bordeaux et le menti site de Riga. La collaboration se fait déjà à plusieurs niveaux notamment le suivi des soins, l’organisation multidisciplinaire, l’implémentation de l’éducation thérapeutique, la collaboration avec les associations de patients
Cela permettra également, une acculturation des patients atteints de mucoviscidose Lettons à la recherche clinique. Cette évaluation visuelle pourrait également nous servir en tant que médecins responsables pour cette pathologie pour fournir des arguments à nos autorités compétentes pour le maintien de ces thérapies couteuses et l’extension des autorisations à des patients non DF508.
Par ailleurs, si nos hypothèses de différences entre les patients Bordelais et Lettons se confirment, cela constituera pour nous un plaidoyer en faveur du dépistage néonatal et de sont élargissement aux mutations non DF508. En effet seule cette mutation est actuellement recherchée.