Cohorte nationale Kaftrio 18+: données à 3 ans

Porteur du projet : Pierre-Régis BURGEL

Contexte :
La triple thérapie éléxacaftor-tézacaftor-ivacaftor a révolutionné le traitement de la mucoviscidose chez les patients répondeurs. Initialement mis à disposition fin 2019 chez les patients ayant une mutation F508del et une atteinte sévère, le traitement a été commercialisé à partir de juillet 2021 chez les patients ayant une mutation F508del et une mutation fonction minimale puis en janvier 2022 chez tous les patients ayant au moins une mutation F508del. Depuis 2022, le Cadre de Prescription Compassionnel a permis un accès au traitement à tous les patients répondeurs, y compris ceux qui n'ont pas de variant F508del. Dans la population de patients mucoviscidosiques non greffés pulmonaires, environ 92% des patients sont répondeurs au Kaftrio.

Objectifs :
Cette étude permettra de décrire l'évolution de plus de 3000 patients sous Kaftrio dont 2500 sur 3 ans.
Nous analysons l'ensemble des données cliniquement pertinentes :

• Fonction respiratoire, poids, indice de masse corporelle, exacerbations respiratoires
• Statut vital : vivant sans greffe, greffe pulmonaire et/ou hépatique, décès.
• Taux et causes d'arrêt du traitement, effets indésirables
• Grossesses

La large cohorte de patients non sélectionnés permet l'analyse de sous groupes multiples. Les inclusions dans l'étude se poursuivent mais le suivi de l'ensemble des patients sera interrompu à l'issue de l'année supplémentaire demandée.

Perspectives :
Cette étude apporte des renseignements essentiels sur les bénéfices, mais aussi les problèmes (effets indésirables, arrêt du traitement, réponse insuffisante au traitement) rencontrés par les patients adultes traités par Kaftrio en France. Elle permet de remonter ces données à la Haute Autorité de Santé et d'identifier les possibilités d'amélioration de la prise en charge sous Kaftrio; elle renseigne également sur le potentiel d'effet des nouvelles combinaisons de modulateurs de CFTR en développement).

Résultats obtenus :
Depuis décembre 2019, 3169 patients adultes (≥18 ans) ont débuté le Kaftrio/Kalydeco en France. Parmi ces patients, l’état des visites de suivi saisies dans la base de donnée est le suivant :

• Visite d’inclusion : 3095
• Visite à M12 (1 an de suivi) : 2850
• Visite à M24 (2 ans de suivi) : 2456
• Visite à M36 (3 ans de suivi) : 1394

L'objectif de cette nouvelle année de traitement est de compléter le suivi d'environ 2500 patients à 3 ans pour finaliser l'étude.