Kaftrio : le père Noël existe bien pour les enfants

Un accord intervenu sous pression
Depuis plusieurs mois, Vaincre la Mucoviscidose qui a associé l’Association Grégory Lemarchal à son action, a multiplié les initiatives auprès des autorités de santé et du laboratoire pour que Kaftrio^® soit accessible à la fin de l’année pour tous les enfants âgés de 6 à 11 ans et porteurs d’au moins une mutation F508del. C’est à présent chose faite !
En effet, un accord est enfin intervenu entre les deux parties. Sa commercialisation devrait être effective très rapidement, après la publication au Journal Officiel (JO) de l’arrêté actant son remboursement. Vaincre la Mucoviscidose est déjà intervenue auprès du cabinet du ministre de la Santé pour que cette formalité soit réalisée dans les plus brefs délais.

Un traitement qui a fait ses preuves
Kaftrio® avait officiellement obtenu le 11 janvier 2022 l’extension de l’Autorisation de mise sur le marché européenne pour les patients de 6-11 ans porteurs d’au moins une mutation F508del. Son efficacité et sa bonne tolérance chez ces enfants ont été démontrées lors des essais cliniques et évaluées positivement par la Haute Autorité de santé.
Plus de 700 patients sont concernés par cette extension. Environ 200 enfants de cet âge pouvaient déjà bénéficier depuis le mois de mars de la trithérapie via un dispositif d’accès précoce, d’autres pouvaient être traités par d’autres modulateurs (Orkambi®, Symkevi®, Kalydeco®). Désormais, dès la parution de l’arrêté au JO, les patients âgés de 6 ans et plus, porteurs d’au moins une mutation F508del, quelle que soit la deuxième mutation, pourront se faire prescrire ce nouveau traitement de fond par leur médecin de CRCM et le commander en pharmacie de ville.

Un grand espoir, mais toujours pas de guérison
L’accès à Kaftrio^® représente un grand soulagement pour les patients concernés et leur famille. En effet, bien que ce traitement ne guérisse pas et qu’il ne faille pas s’attendre chez ces enfants à des effets aussi spectaculaires à court terme que ceux observés chez des adultes sévèrement atteints, il permet d’espérer en une évolution différente de la maladie, en préservant et stabilisant leur capital santé..

Le combat continue
Avec près de 5 000 patients qui pourront bientôt avoir accès en France à ce traitement innovant, les associations se réjouissent de ce nouvel objectif atteint. Mais le combat continue et s’intensifie pour que tous les patients, y compris ceux qui ne bénéficient pas de Kaftrio^® du fait de leur profil génétique ou d’une transplantation pulmonaire, puissent bénéficier au plus vite de solutions thérapeutiques efficaces.

« C’est avec le cœur rempli d’émotions, principalement de la joie, un sentiment de soulagement que la nouvelle de l’extension de l’accès du Kaftrio® pour les enfants de 6 à 11 ans arrive enfin ! Cette annonce qui me touche particulièrement, nous replonge en juin 2021 avec la même émotion. C’est une très grande étape de franchie ! L’association Vaincre la Mucoviscidose accompagnée de l’Association Grégory Lemarchal ont une nouvelle fois démontré leur capacité à répondre présentes face aux enjeux vitaux liés à la Mucoviscidose. Mais dès demain, nous avons l’impérieux devoir de poursuivre notre combat pour nos porteurs de mutations rares, nos greffés et tous ceux d’entre nous qui attendent une solution thérapeutique. » David Fiant, président de Vaincre la Mucoviscidose.

« À force de ténacité, on récolte toujours ce que l’on sème. Face à ces excellentes nouvelles, soyons tous très fiers d’avoir fait en sorte que l’« espoir » est tout sauf un vain mot.
Mes pensées vont particulièrement et plus que jamais à toutes celles et tous ceux qui ne peuvent bénéficier pour l’instant de ces nouveaux traitements. Et c’est pourquoi nous ne devons rien lâcher car il nous reste encore une longue route. Une route qui nous mènera, j’en suis convaincu, à d’autres étapes toutes aussi importantes et réjouissantes que ces dernières. C’est pourquoi, nous devons être encore plus forts et surtout rester unis, associations, bénévoles, collaborateurs, donateurs…, et atteindre ensemble ce que Brel définissait dans sa quête comme « l’Inaccessible Etoile » Pierre Lemarchal, président de l'association Grégory Lemarchal.