​Résultats d’un premier essai clinique de Trikafta® chez les patients de 6 à 11 ans

Apres des essais cliniques chez les patients atteints de mucoviscidose de 12 ans et plus et qui ont permis l’obtention de l’AMM aux Etats-Unis et en Europe, l’évaluation du traitement chez les plus jeunes a pu commencer. Ainsi, un essai clinique chez les 6-11 ans dont l’objectif était la sécurité et la tolérance du traitement montre que Trikafta® est aussi bien toléré chez les jeunes que chez les 12 ans et plus.

66 patients (des Etats-Unis, d’Ireland et de Grande-Bretagne) ont pris part à cet essai clinique au cours duquel ils recevaient tous durant 24 semaines la trithérapie. Ces patients sont porteurs d’une mutation F508del associée à une mutation à fonction minimale (hétérozygotes F508del/fonction minimale) ou porteurs de 2 mutations F508del (homozygotes F508del).

Outre la bonne tolérance et la sécurité d’emploi, des effets positifs sur le VEMS, le test de la sueur et le poids ont été constatés.

Les résultats de cet essai vont permettre au laboratoire Vertex Pharmaceuticals de demander une extension de l’AMM pour Trikafta® aux Etats-Unis.

Et en Europe ?

A ce jour, la trithérapie est indiquée en Europe pour les patients de 12 ans et plus homozygotes F508del ou hétérozygotes F508del/fonction minimale. Récemment, un dossier de demande de modification d’AMM a été déposé par Vertex Pharmaceuticals auprès de l’Agence européenne. Si cette modification est validée, on peut espérer que tous les patients de 12 ans et plus porteurs au moins d’une copie de la mutation F508del pourraient être éligibles au traitement. Ce qui constituerait une avancée majeure.

Concernant les enfants de 6 à 11 ans, un essai clinique d’évaluation de la trithérapie chez les patients de cette classe d’âge porteurs d’une mutation F508del associée à une mutation à fonction minimale vient de démarrer dans certains pays européens.. L’objectif de cet essai est d’évaluer l’effet du traitement sur l’évolution de la capacité respiratoire des enfants via la mesure de l’index de clairance muco-ciliaire (LCI).

En France, 5 CRCM vont y participer et les inclusions devraient débuter avant la fin d’année.

A quand une extension de l’AMM en Europe pour les enfants de 6 à 11 ans ?

Si les résultats de l’essai qui se déroule en Europe démontrent une amélioration du LCI chez les patients sous traitement (comparé aux patients sous placebo) le laboratoire Vertex Pharmaceuticals devrait être en mesure de déposer auprès de l’EMA une demande d’extension de l’AMM à cette population de jeunes patients.

NB : en Europe Trikafta® est commercialisé sous le nom de Kaftrio®

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