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Thérapie génique et thérapie cellulaire

Thérapie génique

Qu’est-ce que la thérapie génique dans le domaine de la mucoviscidose ?
La thérapie génique consiste à introduire une copie saine du gène cftr dans les cellules d’un patient.
 
Comment fait-on ?
Il s’agit en premier lieu d’acheminer le gène sain vers les cellules cibles. Dans le cas de la mucoviscidose, les cellules ciblées sont celles des voies respiratoires.  Le gène sain est donc transporté jusqu’aux cellules respiratoires par des transporteurs appelés des vecteurs.
Les vecteurs développés de nos jours sont  des vecteurs synthétiques. Ce sont des molécules totalement artificielles capables de lier du matériel génétique de taille variable. Elles ne présentent pas de risque infectieux (contrairement aux vecteurs viraux initialement utilisés) et n’entraînent qu’une faible réaction de l’organisme. 

Où en sont les essais cliniques  à ce sujet ?
En 2012, le plus important essai clinique de thérapie génique en mucoviscidose a été lancé par le Consortium britannique de thérapie génique en mucoviscidose. Il a mobilisé 136  patients qui ont  reçu la thérapie, par inhalation, une fois par mois pendant un an. Les résultats ont malheureusement été modestes. Une deux étude est en cours dans le but de développer une approche de « seconde génération ».

Thérapie cellulaire

La thérapie cellulaire consisterait à reconstituer la partie de l’épithélium respiratoire endommagée par la maladie. Il s’agirait, principalement, d’implanter des cellules épithéliales saines dans le système respiratoire des patients.
Cette opportunité thérapeutique est prometteuse mais son application reste encore très lointaine. Son développement dépendra des progrès réalisés concernant la connaissance, notamment, des cellules souches.

 
 *Les informations fournies sur ce site sont destinées à améliorer, non à remplacer, la relation qui existe entre le patient (ou visiteur du site) et les professionnels de santé.

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La recherche sur la mucoviscidose

Ces dernières années, des avancées remarquables ont été réalisées dans la lutte contre la mucoviscidose mais il reste encore de nombreux défis à relever.

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