Thérapie génique

Le domaine de la thérapie génique

En 1989, il a été démontré qu’une mutation au niveau du gène CFTR est à l’origine de la mucoviscidose. La thérapie génique, qui consiste à introduire une copie saine du gène dans les cellules du patient, est alors devenue une voie de recherche prépondérante. Même si des difficultés techniques entravent le passage du concept vers la thérapie, d’énormes progrès ont été réalisés dans ce domaine.
 
Comment fait-on ? Les vecteurs viraux et synthétiques

L’acheminement du gène sain vers les cellules cibles nécessite l’utilisation de vecteurs qui sont des transporteurs de matériel génétique. Deux grands types de vecteurs sont étudiés : les vecteurs viraux et les vecteurs synthétiques :
 
• Les vecteurs viraux mettent à profit la propriété naturelle des virus à incorporer leur matériel génétique au sein des cellules de l’hôte. Les rétrovirus, les lentivirus, les adénovirus et les adeno-associated virus représentent les principaux types de virus qui ont été étudiés pour le transfert de gènes. Le grand inconvénient de ce type de vecteur est qu’il engendre une réaction immunitaire chez l’hôte. Diminuer cette réaction est un objectif essentiel pour les chercheurs en vue d’une utilisation optimale des vecteurs viraux en thérapie génique.

• Les vecteurs synthétiques représentent une alternative aux virus pour le transfert de gènes. Ce sont des molécules totalement artificielles capables de lier du matériel génétique de taille variable. Elles ne présentent pas de risque infectieux et n’entraînent qu’une faible réaction de l’organisme et une faible toxicité. 
 
Est-ce que cela fonctionne ?
En 2012, le plus important essai clinique de thérapie génique en mucoviscidose a été lancé par le Consortium britannique de thérapie génique en mucoviscidose. Il mobilise une centaine de patients qui reçoivent la thérapie, par inhalation, une fois par mois pendant un an. Les résultats devraient être connus en fin d’année 2015. 

 
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La recherche sur la mucoviscidose

Ces dernières années, des avancées remarquables ont été réalisées dans la lutte contre la mucoviscidose mais il reste encore de nombreux défis à relever.

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