Evolution des couts et consommation de soins par typologies de patients mucoviscidosiques : etude a partir des donnees du registre français de la mucoviscidose et du systeme national des donnes de sante (snds)

Porteur du projet : Isabelle DURIEU

Centre Hospitalier Lyon Sud - RESHAPE INSERM U1290 - Université Claude Bernard Lyon 1 - Médecine interne Centre de référence pour la mucoviscidose (site constitutif)

Contexte :
La mucoviscidose est confrontée à de profonds changements induits par l'accès élargi aux traitements modulateurs. Une étude sur l’évolution des coûts de la maladie a été réalisée jusqu’en 2017 à partir des données du RFM couplées aux données du SNDS. Celle-ci prenait en compte l’utilisation d’ORKAMBI® et KALYDECO® mais a précédé l’utilisation large de KAFTRIO®. Pour les patients traités aujourd’hui par KAFTRIO® la situation clinique et la prise en charge thérapeutique se modifie rapidement. Il reste toutefois une proportion de patients mucoviscidosiques non traités par Kaftrio. Il s’agit de patients non transplantés pulmonaire pour lesquels la prise en charge thérapeutique symptomatique exclusive est poursuivie du fait de l’absence d’accès au Kaftrio dans ses indications actuelles. La population des patients transplantés pulmonaires, qui est stable en nombre (env. 900 patients en France), ne bénéficie pas de la révolution thérapeutique liée au Kaftrio et reste exposée à de nombreuses morbidités.
Cette étude doit permettre une analyse la consommation de soins et de son évolution au sein de groupes de patients comparables en termes clinique et de pronostic.

Objectifs :
L’objectif principal de l’étude est d’identifier des groupes de patients atteints de mucoviscidose ayant un profil phénotypique comparable (« typologies »), et d’en décrire les caractéristiques, la consommation de soins et son évolution.
L’objectif secondaire de l’étude est d’étudier les comorbidités au sein de chacun des groupes de patients (par exemple le diabète, les cancers, l’ostéoporose).

Perspectives :
Les résultats de cette étude constitueront une base de travail préalable indispensable à l’évaluation des futurs parcours hospitalier et ambulatoire nécessaires aux différents groupes de patients. Il s’agit d’une analyse très complémentaire au travail se mettant en place actuellement au sein de la filière pour la structuration des CRCM de demain..

Résultats obtenus :
Le chaînage des données du Registre Français de la Mucoviscidose et des données du SNDS a été réalisé et a permis de chaîner 80 % des patients du registre 2016 soit 6187 patients. L'analyse globale des coûts a montré un coût moyen par patient et par an de 48 684 euros avec un écart-type très important (62 614 euros). Ceci représente une multiplication des coûts par 2.7 entre 2006 et 2017, très majoritairement portée par l'augmentation du coût des médicaments, en particulier de l’arrivée des modulateurs de CFTR, en l’occurrence d’ORKAMBI® à cette période.
Ce chaînage va être mis à jour pour intégrer des données plus récentes et pour étudier les typologies de patients.