Correcteurs spécifiques de la protéine CFTR conçus à partir de structures 3D

Détail du projet :
 

L’association soutient déjà depuis plusieurs années ce réseau d’équipes, piloté par le laboratoire d’Isabelle Callebaut (UMR7590, CNRS, Université Pierre et Marie Curie, IRD, MNHN) pionnier dans le domaine de la modélisation de la structure 3D de la protéine CFTR, alliant des compétences et savoir-faire complémentaires.

Ces chercheurs ont permis une meilleure compréhension des bases moléculaires de la fonction de la protéine normale et des défauts des protéines mutées.

Parmi plus de 120 molécules nouvelles déjà synthétisées à ce jour, une vingtaine a révélé une activité correctrice forte, au cours des tests d’évaluation pharmacologique réalisés in vitro. Compte tenu de la bonne progression du projet, l’association a accordé en 2015 un montant de 130 008 € sur 12 mois, correspondant au financement de 2 post-doctorants et à une partie des frais de fonctionnement des équipes associées.

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