Evolution du cout des soins et de l'état de santé des enfants atteints de mucoviscidose depuis la mise en place du dépistage néonatal systématique

Porteur du projet : Philippe REIX

Hôpital femme mère enfant - pneumologie, allergologie, mucoviscidose

Contexte : 
Le dépistage néonatal systématique de la mucoviscidose (DNS) permet une prise en charge précoce des enfants. Les bénéfices sur l’état nutritionnel et respiratoire des enfants ont été démontrés. La possibilité prochaine de l’instauration précoce des modulateurs de CFTR hautement efficaces devrait considérablement modifier l’état de santé des enfants (habituellement moins sévèrement atteints que les patients plus âgés) mais aussi les couts de leurs soins.

Objectifs :
Notre objectif principal est de décrire la prise en charge de la MV et les couts associés chez les enfants depuis l’instauration du DNS, et en amont de la généralisation de l’utilisation des CFTRm hautement efficaces. Notre objectif secondaire est d’identifier des trajectoires d’évolution des couts des soins, grâce à un suivi prolongé de 10 ans. Enfin, un objectif exploratoire est de modéliser l’évolution de l’état de santé et des couts des soins des enfants avec une mise en place d’un modulateur hautement efficace dès l’âge de 6 ans.

Perspectives :
Nous devrions observer un cout des soins importants dans certains groupes de jeunes enfants. D’après les données 2019 (Rapport RFM 2020), entre 1.5 et 4.3% des enfants âgés de plus de 10 ans reçoivent un modulateur de CFTR hautement efficace (Kaftrio®). Les résultats permettront une première évaluation  des effets des modulateurs de CFTR avant la généralisation de leur usage dans la population pédiatrique.
A l’avenir, cette étude permettra d’évaluer le rapport cout/bénéfice des modulateurs de CFTR et de voir si le cout initial important de l’introduction précoce des modulateurs de CFTRm sera contre balancé par la baisse des couts des autres traitements aux âges plus tardifs du fait de l’amélioration de l’état de santé global des patients.

Résultats obtenus :
Une précédente étude réalisée grâce au chainage des données du Registre Français de le Mucoviscidose (RFM) aux données du Système National des Données de Santé (SNDS) a permis de suivre dans le temps le cout des soins de plus de 6800 patients entre 2006 et 2017 (2). Cela a permis de montrer que ces couts étaient importants dès l’âge de 7 ans (plus de 15 000 euros par an dans la tranche des 7-11 ans), et qu’ils augmentaient avec l’âge et l’évolution de la maladie. Notre étude sera prioritairement orientée vers les enfants pris en charge depuis l’instauration du dépistage.