Vous êtes ici

Effet du traitement par Lumacaftor-Ivafactor sur l'inflammation et le microbiote intestinal chez l'enfant atteint de mucoviscidose

Dernière mise à jour 06.08.2020 à 12h56

Axe de recherche : Inflammation Délégation territoriale : Aquitaine Nord

Porteur du projet : Raphaël ENAUD

CHU Bordeaux - CRCM pédiatrique



Contexte :

Les progrès dans la prise en charge des patients atteints de mucoviscidose ont été importants ces dernières années, permettant ainsi d'augmenter l’espérance de vie des patients, mais se concentrant essentiellement sur l'atteinte pulmonaire de cette maladie. Pourtant, la mucoviscidose touche également d'autres organes, notamment l'intestin qui est le siège d'une inflammation chronique. Avec le vieillissement des patients, nous sommes alors confrontés à de nouveaux enjeux, notamment l'impact de cette inflammation intestinale sur leur état nutritionnel, leur croissance et le risque de cancers digestifs (qui surviennent plus souvent et plus tôt). Néanmoins, à l’heure actuelle, aucune prise en charge n’est proposée de manière consensuelle pour traiter cette inflammation. Nous souhaitons donc évaluer l'effet d'un nouveau traitement, combinant deux molécules (lumacaftor/ivacaftor), sur l'atteinte digestive de la mucoviscidose, et notamment sur l'inflammation intestinale et le microbiote des patients. Ces données sont jusque là encore méconnues.



Objectifs :

L'objectif de cette étude est de suivre les enfants qui sont mis sous lumacaftor/ivacaftor pendant un an. Nous doserons régulièrement l'inflammation intestinale avant qu'ils débutent le traitement et au bout de 3, 6 et 12 mois. Ce dosage se fera de manière non invasive, directement sur des échantillons qui ont déjà été collectés dans le cadre d'une autre étude (étude Lum-Iva-Biota) et qui sont conservés au CHU de Bordeaux en attendant les analyses. Nous étudierons aussi les effets de ce traitement sur l'état nutritionnel (le poids, la taille et l'indice de masse corporelle) et sur la composition du microbiote intestinal Enfin, la cause de cette inflammation est encore mal comprise, mais est surement en partie liée à la composition du microbiote intestinal (aussi appelée la flore digestive). Nous allons donc les étudier parallèlement pour mieux comprendre leur lien.



Perspectives :

Les perspectives sont :

L'amélioration de la prise en charge de l'atteinte digestive de la mucoviscidose, en permettant :

- D’évaluer l’impact d’un traitement par lumacaftor/ivacaftor sur l’atteinte digestive de la mucoviscidose, notamment sur l’inflammation intestinale et le microbiote intestinal.

- D’envisager d’autres pistes thérapeutiques en cas de persistance de l’inflammation digestive sous lumacaftor/ivacaftor ou pour les patients porteurs de mutations non concernées par ce traitement : probiotiques, antibiotiques et/ou la transplantation fécale.

L'amélioration des connaissances sur l’inflammation intestinale, en permettant : - D’étudier le lien entre l'inflammation et l’état nutritionnel. - De mieux comprendre les rôles du microbiote intestinal (bactérien et fongique) dans l'inflammation intestinale.