Organisation de la recherche clinique

LES 4 PHASES D’UN ESSAI CLINIQUE 
 
Phase I : L’administration d’une nouvelle molécule chez des sujets sains 
 
Cette première phase correspond à la première administration d’une nouvelle molécule chez l’homme, et concerne, dans la grande majorité des cas, des sujets non atteints de la pathologie. Cette expérimentation sur des sujets sains tend à étudier différents aspects de la molécule :
 
• Sa tolérance clinique et biologique afin de fixer la dose maximale tolérée
• Sa pharmacodynamique (les effets sur l’organisme) afin de déterminer la dose minimale active
• Sa pharmacocinétique (le devenir dans l’organisme) en fonction du mode d’administration. 

Ces résultats et ces données sont à la base de la future utilisation thérapeutique de la molécule.
 
 
Phase II : L’administration chez des patients 

Cette seconde phase correspond à l’administration de la même molécule à des patients souffrants de la pathologie, pour laquelle l’essai clinique a été décidé. Deux étapes composent cette seconde phase :
 
La Phase IIa 
Cela consiste à tester la tolérance de la molécule chez les patients.
 
La Phase IIb 
Cela permet d’étudier l’efficacité thérapeutique, de définir la dose la plus adaptée et présentant le moins de risques. C’est au cours de cette phase qu’est retenue la forme galénique (gélules, comprimés, poudre à diluer,…) la plus adaptée.
 
Ces deux étapes ne concernent qu’un nombre limité de patients.
 
 
Phase III : L’efficacité thérapeutique 

Si on sait, depuis la phase II, que la molécule est efficace et bien tolérée, il reste à déterminer :
 
• si la dose sélectionnée est active et bien tolérée pendant une longue période de traitement
• si les effets du médicament seront similaires ou non, chez un grand nombre de patients.
 
Lors de cette phase, les conditions d’administration sont proches des conditions d’utilisation du futur médicament, puisqu’il s’agit de la dernière étape avant la demande d’autorisation de mise sur le marché. Il s’agit donc de vérifier l’efficacité thérapeutique de la molécule dans des conditions plus proches de la vie réelle.
 
C’est généralement au terme de la phase III du développement d’une nouvelle molécule que les résultats sont communiqués. Les promoteurs des études, qu’ils soient industriels ou académiques, sont tenus à informer tout d’abord les médecins et les malades ayant participé à l’essai. Puis l’information est diffusée au sein de la communauté scientifique, au travers de publications dans des revues spécialisées ou de présentations à des conférences, mais aussi auprès du grand public, via les médias
 
 
Phase IV : L’enregistrement et l’évaluation des effets secondaires 
 
L’ensemble des données collectées au cours des différentes phases du développement d’une molécule permet le dépôt de la demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) auprès de l’agence européenne du médicament (en Europe, l’EMA).
La phase IV peut commencer après l’obtention de cette AMM. Il s’agit alors d’une phase de pharmacovigilance (enregistrement et évaluation des effets secondaires) au cours de laquelle l’étude du médicament à long terme permettra de dépister des effets indésirables rares ou des complications qui interviennent au long cours.

   
LA PLATEFORME NATIONALE DE RECHERCHE CLINIQUE 
  
Vaincre la Mucoviscidose, en collaboration avec la Société française de mucoviscidose, a créé en 2009 le réseau français de recherche clinique en mucoviscidose dénommée la plateforme nationale de recherche clinique (PNRC).
 
La PNRC travaille en synergie avec le réseau européen de recherche clinique sur la mucoviscidose (ECFS –CTN) qui - avec son homologue nord-américain (TDN) - contribue à l’amélioration quantitative et qualitative des études cliniques internationales.
 
La France est ainsi le principal représentant au sein du réseau européen tant en nombre de patients pouvant participer à des études qu’en nombre de centres.
  
Les objectifs de la PNRC sont : 
- Optimiser et développer la recherche clinique sur la mucoviscidose en France
- Contribuer à la coordination des études cliniques institutionnelles et industrielles 
- Valoriser à l’international le savoir-faire des centres français
- Faciliter l’accès des patients aux études cliniques.

• Composée de l’ensemble des CRCM français regroupés en sept inter-régions, la PNRC dispose de son comité de pilotage. Celui-ci  rassemble : des médecins et des référents de recherche clinique (infirmières, attachées de recherche clinique) représentant les 7 inter-régions, la présidente de la SFM (Société Française de Mucoviscidose), un représentant de l’ECFS (European Cystic Fibrosis Society), les 2 centres de référence maladies rares, les centres français du CTN (Clinical Trials Network) et de représentants de Vaincre la Mucoviscidose.
 
Pour remplir au mieux ses missions, la PNRC a développé un outil de suivi des inclusions (OSI) des patients atteints de mucoviscidose dans les protocoles de recherche clinique en France.  Cet outil  est le fruit d’une motivation conjointe de l’association de patients, Vaincre la Mucoviscidose, et des professionnels de santé impliqués dans les CRCM.
 
Le traitement des données de l’OSI, en lien étroit avec le Registre français de la mucoviscidose, permet d’avoir une vision d’ensemble et actualisée de la recherche clinique sur la mucoviscidose en France, mais aussi de valoriser les activités de chaque CRCM.

*Les informations fournies sur ce site sont destinées à améliorer, non à remplacer, la relation qui existe entre le patient (ou visiteur du site) et les professionnels de santé.