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Le Kalydeco® est désormais disponible pour une cinquantaine de patients français supplémentaires

Dernière mise à jour 21.05.2015 à 10h30

Après l’annonce la semaine dernière d’un avis favorable donné dans le processus réglementaire d’autorisation d’Orkambi® (combinaison du lumacaftor et d’ivacaftor) aux Etats-Unis, le KalydecoTM est désormais disponible pour une cinquantaine de patients français supplémentaires

L’attente a été longue : près de 10 mois ont passé depuis l’obtention de l’extension de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour les patients âgés de 6 ans et plus, porteurs d'une mutation "gating" autre que la G551D*. Aujourd’hui, le Kalydeco® est disponible en France immédiatement pour une cinquantaine de patients supplémentaires.

Depuis la première AMM obtenue par le Kalydeco® en juillet 2012, déjà près de 80 français porteurs de la mutation G551D bénéficiaient de l’action de cette molécule, qui s’est avérée efficace pour améliorer la fonction respiratoire et l’état nutritionnel des patients. Cela représente un changement important dans la vie des malades et de leurs familles.
Pour cette nouvelle indication, les dernières étapes franchies ont été nécessaires à l’établissement du prix et du taux de  remboursement du médicament. Désormais, avec une prescription initiale hospitalière semestrielle, tous les patients concernés peuvent se procurer le Kalydeco® en pharmacie de ville.

Vaincre la Mucoviscidose se réjouit de la nouvelle, en continuant à soutenir de manière active et continue, notamment grâce au Registre français de la mucoviscidose, les recherches et les démarches réglementaires en cours et à venir, pour s’assurer que tous les patients puissent bénéficier le plus rapidement possible des meilleurs traitements.
 
*8 mutations autres que la G551D sont concernées : G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P et G1349D.

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