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Kalydeco® : autorisation européenne pour 8 mutations gating non-G551D

Le 31 juillet 2014, le laboratoire Vertex Pharmaceuticals a annoncé que la Commission européenne venait d’autoriser le Kalydeco® (ivacaftor), médicament potentiateur de la protéine CFTR, pour les patients de 6 ans et plus atteints de mucoviscidose, porteurs d’une des huit mutations gating* non-G551D : G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P et G1349D.

Dernière mise à jour 01.08.2014 à 15h45

En Europe, environ 250 patients de 6 ans et plus sont porteurs d’une de ces mutations gating non-G551D.

Cette autorisation fait suite à l’avis positif du Comité des produits médicaux à usage humain (le CHMP, qui dépend de l’Agence européenne du médicament – EMA). Rappelons que Kalydeco® avait été autorisé en Europe pour la première fois en juillet 2012 pour les patients porteurs de la mutation  G551D (qui est la plus fréquente des mutations gating). 

L’étape suivante est l’obtention de la prise en charge en France de ce médicament pour ces mutations, ce qui permettra ainsi à la soixantaine de patients concernés de bénéficier du médicament.

*Mutation gating (classe III) : la protéine CFTR mutée rejoint la membrane en quantité normale, mais sa fonction est altérée. L’ouverture du canal ne se fait pas.

© sester1848 - Fotolia.com

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