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Premiers résultats des essais cliniques de phase 3 associant l'ivacaftor (Kalydeco®) et le lumacaftor pour les patients de plus de 12 ans porteurs de deux copies de la mutation delta F508

Deux études de phase 3 portant sur la combinaison de deux molécules (ivacaftor et lumacaftor*) agissant sur la protéine CFTR mutée, à l’origine de la maladie, viennent de s’achever.

Dernière mise à jour 24.06.2014 à 16h45

Elles concernaient plus de 1000 patients  de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation delta F508 (la mutation la plus fréquente chez la population affectée) en Amérique du Nord, en Europe et en Australie. 75 patients français dans 12 CRCM ont été inclus dans ces études. Durant 24 semaines, les patients recevaient lumacaftor (600 mg ou 400 mg, 2 fois par jour) et ivacaftor (250 mg, 2 fois par jour) ou du placebo.
 
Les résultats communiqués aujourd’hui par le laboratoire Vertex Pharmaceuticals font état d’une amélioration significative de la fonction respiratoire traduite par un gain de 2,6 à 4 points de VEMS (soit 4,3% à 6,7%) en moyenne après 24 semaines, en comparaison à la valeur de début d’étude. Un effet bénéfique a également été montré sur d’autres indicateurs mesurés (prise de poids, nombre d’exacerbations). Le traitement semble avoir été en général bien toléré. Le laboratoire Vertex, dans ce communiqué de presse, remercie tous les patients ayant accepté de participer à ces études et leurs familles.
 
La prudence est de mise dans l’interprétation de ces résultats préliminaires, qui seront complétés dans les prochains mois par d’autres informations concernant en particulier le rôle de la dose administrée, les effets à long terme et les effets indésirables.
 
En France, on compte près de 3 000 patients homozygotes pour la mutation delta F508, soit 43% des malades, dont environ 2 000 âgés de 12 ans et plus.

Il y a presque deux ans jour pour jour, l’ivacaftor (Kalydeco®) administré seul chez des patients porteurs d’au moins une copie de la mutation G551D âgés de 6 ans et plus, avait reçu une autorisation de mise sur le marché en France, 6 mois après les Etats-Unis. Comme pour le Kalydeco®, nous suivrons avec la plus grande vigilance les démarches réglementaires que le laboratoire Vertex Pharmaceuticals va entreprendre auprès des autorités de santé en vue d’obtenir l’autorisation de mise sur le marché de cette combinaison de molécules pour l’ensemble des patients concernés.
 
Ces résultats témoignent du dynamisme actuel de la recherche qui va se poursuivre avec l’objectif de trouver des molécules actives pour TOUS les patients atteints de mucoviscidose et confortent l’engagement actif de l’association Vaincre la Mucoviscidose dans ce domaine.
 
* Lumacaftor : correcteur, qui permet à la protéine CFTR mutée d’atteindre la surface de la cellule, en son absence la protéine est dégradée à l’intérieur de la cellule.
Ivacaftor : activateur, qui permet de restaurer ou d’améliorer la fonction de la protéine CFTR mutée présente à la surface de la cellule.
 
Pour faire suite à la diffusion de l’information sur les premiers résultats des essais cliniques de phase 3 associant l'ivacaftor (Kalydeco®) et le lumacaftor, découvrez notre foire aux questions pour vous aider à trouver des réponses (téléchargeable en colonne de droite.)

© takasu - Fotolia.com

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